Ученые впервые «починили» ДНК эмбриона в утробе матери

Учeныe впeрвыe смoгли пoчинить oпaсную мутaцию в ДНК зaрoдышa внутри утрoбы мaтeри, прeдoтврaтив рaннюю смeрть мышaт из-зa рaзрушeния печени. Результаты опытов были представлены в журнале Nature Medicine, сообщает Tengrinews.kz со ссылкой на РИА Новости.

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном и рядом других молекулярных биологов около трех лет назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

Год назад ученые провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия.

Успешная реализация этих опытов, как отмечается, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.

Ученые провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей. Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии — неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель.

Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали сразу два геномных редактора — уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип «букв» ДНК в другой.

По задумке ученых, первый играет роль «путеводителя», помогающего белку найти «опечатки» внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9.

Используя подобный «гибридный» редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно «починили» FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60 процентов состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.

Сейчас генетики работают над созданием «безвирусных» вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, вызванными одиночными «опечатками» в ДНК.

Комментирование и размещение ссылок запрещено.

Комментарии закрыты.